تحول در ژنتیک: از ژن درمانی و داروهای نوکلئیک اسیدی تا فناوری های ویرایش ژنوم
مولفین: موسی الرضا شیری،دکتر حسن دیانت مقدم، دکتر رضا ندائی نیا،
ویراستار: دکتر محمدرضا شریفی
ناشر: انتشارات دانشگاه علوم پزشکی اصفهان با همکاری انتشارات مانی 36683405-031
نوبت چاپ: اول تاریخ چاپ: 1405
مقدمه:
قرن بیست‌ویکم را بی‌اغراق می‌توان عصر طلایی ژنتیک نامید؛ دوره‌ای که در آن، دانسته‌های ما از ساختار و عملکرد ژن‌ها از سطح تئوری و آزمایشگاه، به ابزارهای درمانی مؤثر و فناوری‌های انقلابی در پزشکی و زیست‌فناوری تبدیل شده‌اند. آنچه روزی تنها در کتاب‌های درسی یا پروژه‌های پژوهشی مطرح بود، اکنون در عمل به بهبود زندگی انسان‌ها منجر شده است.
یکی از نخستین گام‌های مؤثر در این مسیر، توسعه‌ی ژن‌درمانی بود؛ روشی که با هدف اصلاح یا جایگزینی ژن‌های معیوب در بدن بیماران طراحی شد. با ورود این فناوری، امید به درمان بیماری‌های ژنتیکی نادر و صعب‌العلاج، نظیر کم‌خونی داسی‌شکل، نقص‌های ایمنی اولیه و برخی سرطان‌ها، رنگ واقعیت به خود گرفت. پیشرفت‌های اخیر در وکتورهای ویروسی، مهندسی مولکولی و روش‌های انتقال ژن، باعث افزایش ایمنی و کارایی ژن‌درمانی شده و آن را به گزینه‌ای جدی در درمان‌های آینده تبدیل کرده‌اند.
در کنار ژن‌درمانی، داروهای نوکلئیک اسیدی همچون آنتی‌سنس‌ها، ریبوزایم‌ها، RNAi و به‌ویژه RNAهای پیام‌رسان (mRNA) تحولی دیگر در علم پزشکی پدید آورده‌اند. این دسته از داروها نه‌تنها به‌عنوان درمان‌های هدفمند و دقیق برای بیماری‌های ژنتیکی و سرطان‌ها استفاده می‌شوند، بلکه موفقیت واکسن‌های mRNA علیه ویروس‌هایی مانند SARS-CoV-2، کاربردهای گسترده‌ی این فناوری را به جهان نشان داد. این داروها با بهره‌گیری از اطلاعات ژنتیکی، قابلیت تنظیم بیان ژن‌ها را دارند و می‌توانند فرایندهای سلولی را به شکل هدفمند تغییر دهند.
در همین راستا، فناوری‌های ویرایش ژنوم همچون CRISPR-Cas9، TALEN و ZFN، نقطه عطفی در تاریخ علم ژنتیک به شمار می‌روند. این ابزارها امکان برش، حذف، اصلاح یا درج دقیق توالی‌های DNA در ژنوم موجودات زنده را فراهم کرده‌اند. فناوری CRISPR به‌ویژه به‌دلیل سادگی، دقت بالا و قابلیت تنظیم گسترده، در مدت کوتاهی به پرکاربردترین ابزار ویرایش ژن در پژوهش‌ها و درمان‌های آزمایشی تبدیل شده است. اکنون پژوهشگران در تلاش‌اند تا با استفاده از این فناوری‌ها، درمان‌هایی برای بیماری‌های ارثی، ویروسی و حتی اختلالات عصبی طراحی کنند.
این کتاب با هدف بررسی عمیق و یکپارچه‌ی این سه حوزه‌ی کلیدی ژن‌درمانی، داروهای نوکلئیک اسیدی، و فناوری‌های ویرایش ژنوم نگاشته شده است. در فصل‌های پیش رو، هم با اصول علمی این فناوری‌ها آشنا خواهید شد و هم نگاهی به کاربردها، چالش‌ها، دستاوردهای بالینی و آینده‌ی آن‌ها خواهیم داشت. آنچه در پیش دارید، روایتی علمی و مستند از تحولاتی است که نه‌فقط علم ژنتیک، بلکه پزشکی، زیست‌فناوری و شاید سرنوشت بشریت را نیز دگرگون خواهد کرد.
